Ogólnopolski program leczenia niedoboru wzrostu


Ogólnopolski program leczenia hormonem wzrostu pacjentów zagrożonych karłowatością



Pobieranie 0.88 Mb.
Strona10/20
Data07.05.2016
Rozmiar0.88 Mb.
1   ...   6   7   8   9   10   11   12   13   ...   20

5. Ogólnopolski program leczenia hormonem wzrostu pacjentów zagrożonych karłowatością

5.1. Dotychczasowy model opieki

5.1.1. Somatotropinowa niedoczynność przysadki


Obecny model opieki nad dziećmi z SNP był sukcesywnie adoptowany do potrzeb i możliwości budżetowych kraju przez przeszło 30. lat, albowiem po raz pierwszy hormon wzrostu zastosowano w Polsce u dzieci z somatotropinową niedoczynnością przysadki w 1964r. Model aktualnie stosowany jest zgodny z realizacją wprowadzonej w 2000r. wysokospecjalistycznej procedury nr 35. Od 2001 roku realizowanej w ramach „Ogólnopolskiego programu leczenia niedoboru wzrostu u dzieci i młodzieży w następstwie somatotropinowej niedoczynności przysadki, zespołu Turnera i przewlekłej niewydolności nerek, przez zastosowanie hormonu wzrostu”.

Z uwagi na możliwość nadużywania preparatów hormonu wzrostu każdy, indywidualny wniosek o przydział hormonu wzrostu jest przesyłany do Zespołu Koordynacyjnego ds. Stosowania Hormonu Wzrostu, a dopiero po jego pozytywnym zaopiniowaniu wdrażane jest leczenie.


5.1.2. Zespół Turnera


W ostatnich 10. latach w Polsce dokonał się istotny postęp w sposobie sprawowania opieki nad pacjentkami z zespołem Turnera. Dlatego szacuje się, że obecnie około 75% chorych ma postawione właściwe rozpoznanie w wieku rozwojowym i jest objęte leczeniem hormonem wzrostu w ośrodkach endokrynologii wieku rozwojowego. Natomiast część osób dorosłych, szczególnie dotyczy to osób w wieku powyżej 45 - 50 lat, nie ma postawionego właściwego rozpoznania tej choroby.

Do częstszego i wcześniejszego rozpoznawania ZT przyczyniło się systematyczne szkolenie podyplomowe lekarzy oraz upowszechnienie nowoczesnych metod diagnozowania tej choroby i sposobów jej leczenia, szczególnie diagnozowania i leczenia niedoboru wzrostu lub nieprawidłowego dojrzewania płciowego.

Leczenie niedoboru wzrostu preparatami hormonu wzrostu u pierwszej grupy pacjentek z ZT rozpoczęto w Polsce w 1989 roku (T.E. Romer i J. Zarzycki). W latach 1991 - 1997 liczba pacjentek leczonych preparatami hormonu wzrostu wzrastała wolno, z uwagi na brak możliwości finansowania takiego leczenia ze środków publicznych. Zdecydowana większość pacjentek była bowiem leczona ze środków pozyskiwanych przez Stowarzyszenie Pomocy Chorym z Zespołem Turnera. Część natomiast na zasadzie indywidualnego pozyskiwania środków, poprzez różnego typu doraźnie tworzone fundacje, a nawet ze zbiórek ulicznych. Z uwagi na brak dostatecznych środków większość pacjentek z ZT była jednak leczona w sposób nieregularny, z dużymi okresami przerw w terapii, co znacznie ograniczało jej skuteczność.

Dopiero w latach 1998 - 1999 po raz pierwszy powstała w Polsce możliwość rutynowego zlecania hormonu wzrostu pacjentkom z ZT. Było to możliwe dzięki zaakceptowaniu przez Ministerstwo Zdrowia pełnej refundacji preparatów hormonu wzrostu, wydawanego na recepty (tzw. zielone recepty). Terapią objęto wówczas około 300 chorych, przede wszystkim leczonych w Warszawie, Rzeszowie, Krakowie, Wrocławiu i Szczecinie. W czwartym kwartale 1999r. decyzją Ministerstwa Zdrowia zakupiono dodatkową pulę hormonu wzrostu z przeznaczeniem na kontynuację leczenia pacjentek, które rozpoczęły terapię dzięki otrzymaniu leku na podstawie tzw. „zielonych recept”.

Od początku 2000r. usystematyzowano leczenie pacjentek z ZT, gdyż terapię hormonem wzrostu prowadzono w ramach wysokospecjalistycznej procedury numer 36., od 2001 roku realizowanej w ramach „Ogólnopolskiego programu leczenia niedoboru wzrostu u dzieci i młodzieży w następstwie somatotropinowej niedoczynności przysadki, zespołu Turnera i przewlekłej niewydolności nerek, przez zastosowanie hormonu wzrostu”.

Podobnie jak w przypadku SNP dla wdrożenia leczenia hormonem wzrostu u pacjentek z ZT ujednolicony wniosek o przydział hormonu wzrostu składany jest do Zespołu Koordynacyjnego ds. Stosowania Hormonu Wzrostu, a po jego pozytywnym zaopiniowaniu lek wydawany jest pacjentce.


5.1.3. Niedobór wzrostu w przebiegu przewlekłej niewydolności nerek


Dzieci ze schyłkową niewydolnością nerek są w Polsce leczone hormonem wzrostu od 1992r., a z przewlekłą niewydolnością nerek od 1997r.

Dzieci z niskorosłością w przebiegu schyłkowej i przewlekłej niewydolności nerek są zgłaszane do Ogólnopolskiej Komisji ds. leczenia hormonem wzrostu, w celu zespołowej kwalifikacji do podjęcia terapii. Komisja ta, złożona z ekspertów, została powołana w 1999 roku podczas Sympozjum Polskiego Towarzystwa Nefrologów Dziecięcych, które odbywało się w Międzyzdrojach. Wszystkie indywidualne wnioski o wdrożenie terapii hormonem wzrostu przedstawiane są następnie do akceptacji na posiedzeniach Zespołu Koordynacyjnego ds. Stosowania Hormonu Wzrostu, a leczenie wdrażane jest po pozytywnym zaopiniowaniu wniosku.

Wszystkie dzieci leczone hormonem wzrostu do 1999r. znajdowały się pod opieką Katedry i Kliniki Pediatrii i Nefrologii Akademii Medycznej w Warszawie, kierowanej przez prof. dr hab. Marię Sieniawską (do roku 1998), a następnie przez prof. dr hab. Marię Roszkowską – Blaim. W 2000 roku leczenie niskorosłych dzieci z przewlekłą niewydolnością nerek prowadzono w ramach wysokospecjalistycznej procedury Nr 37, a od 2001 roku w ramach „Ogólnopolskiego programu leczenia niedoboru wzrostu u dzieci i młodzieży w następstwie somatotropinowej niedoczynności przysadki, zespołu Turnera i przewlekłej niewydolności nerek, przez zastosowanie hormonu wzrostu”.

5.2. Cele programu

5.2.1. Somatotropinowa niedoczynność przysadki


  • Zasadniczym celem programu jest przydzielenie leku wszystkim najbardziej potrzebującym dzieciom zamieszkałym na terenie całego kraju, gdyż opóźnienie terapii pogłębia niedobory wzrostu i w efekcie prowadzi do trwałego kalectwa (55).

Dla spełnienia tego celu konieczne jest:

a) zapewnienie zgłaszalności dzieci na „wczesnych” etapach rozwoju, u których istnieje prawdopodobieństwo występowania somatotropinowej niedoczynności przysadki,

b) zapewnienie niezbędnych środków oraz posiadanie odpowiedniego sprzętu i wykwalifikowanej kadry do przeprowadzania procesu diagnostycznego,

c) niezależna od ośrodka prowadzącego procedury diagnostyczno-terapeutyczne zunifikowana ocena pacjenta i zgromadzonych o nim danych.



  • Przeprowadzenie procesu diagnostycznego tak, aby od chwili rozpoznania somatotropinowej niedoczynności przysadki do decyzji o zastosowaniu hormonu wzrostu upłynął możliwie najkrótszy okres czasu.

  • Skrócenie do minimum czasu od podjęcia decyzji o konieczności zastosowania hormonu wzrostu do rozpoczęcia leczenia.

  • Wskazanie ośrodków odpowiednio przygotowanych pod względem diagnostycznym i merytorycznym do prowadzenia terapii niedoboru wzrostu.

  • Zapewnienie niezakłóconego, ciągłego przepływu informacji pomiędzy ośrodkami prowadzącymi terapię i ośrodkiem koordynującym, o skuteczności prowadzonego leczenia i ewentualnych działaniach ubocznych.

  • Zapewnienie rytmiczności dostarczania preparatów hormonu wzrostu leczonemu pacjentowi, w okresie od dokonania globalnego zakupu preparatu do jego całkowitego wyczerpania, celem uniknięcia przerw w leczeniu.

  • Bieżąca ocena istniejącego zapasu hormonu wzrostu, ze stałą kontrolą dynamiki jego zużycia, w celu ułatwienia planowania terminu następnego zakupu tego preparatu.

  • Zapewnienie właściwego i bezpiecznego transportu i przechowywania hormonu wzrostu.

  • Organizacja przyjmowania leku, jego wydawania i stworzenie systemu rejestracji leku, zapewniającą dystrybucję leku zgodną zarówno z potrzebami ośrodków leczących, jak i decyzjami zespołu koordynującego (szczelność systemu).

9. Łatwa dostępność do wszystkich danych.

10. Prowadzenie zunifikowanej, odpowiedniej do potrzeb sprawozdawczości.


5.2.2. Zespół Turnera


Wskazaniem do zastosowania preparatu hormonu wzrostu u chorych z zespołem Turnera są konsekwencje psychiczne i społeczne wyróżniającego niedoboru wzrostu, która charakteryzuje nieleczone osoby dotknięte tą chorobą. Jednolity program leczenia niedoboru wzrostu chorych z zespołem Turnera ma zatem za zadanie (55):

  • objęcie leczeniem całej populacji chorych z ZT w wieku rozwojowym, wymagającej stosowania preparatu hormonu wzrostu, szacownej na ok. 750 osób;

  • przestrzeganie zasad zalecanego wieku do rozpoczęcia oraz zakończenia terapii promującej wzrastanie;

  • stosowanie zalecanych, standardowych zasad postępowania diagnostycznego w rozpoznawaniu choroby;

  • wskazanie ośrodków zdolnych do prowadzenia właściwego leczenia niedoboru wzrostu u chorych z ZT, co jest szczególnie ważne z uwagi na konieczność równoległego prowadzenia terapii innych schorzeń, w tym wad wrodzonych układu krążenia, wad i schorzeń układu moczowego, narządów wzroku i słuchu oraz wad postawy;

  • optymalizacja sposobów leczenia, zarówno pod względem kosztów badań (monitorowanie przebiegu leczenia), jak i kosztów związanych z terapią hormonem wzrostu;

  • opracowanie dla chorych z ZT zaleceń w zakresie rehabilitacji motorycznej, opieki pedagogicznej i kształcenia zawodowego (współpraca z Ministerstwem Edukacji Narodowej) oraz wypracowanie modelu opieki psychologicznej.

5.2.3. Niedobór wzrostu w przebiegu przewlekłej niewydolności nerek


  • Głównym celem jest zapewnienie dostępności do leczenia hormonem wzrostu wszystkim dzieciom z niedoborem wzrostu w następstwie niewydolności nerek;

  • Zapewnienie odpowiedniej opieki i monitorowanie leczenia pacjentów zakwalifikowanych do terapii hormonem wzrostu, które powinno być prowadzone tylko przez wytypowane ośrodki referencyjne, posiadające największe doświadczenie w tym zakresie oraz możliwość systematycznego wykonywania wszystkich obowiązujących badań.



1   ...   6   7   8   9   10   11   12   13   ...   20


©absta.pl 2019
wyślij wiadomość

    Strona główna