Ogólnopolski program leczenia niedoboru wzrostu


Metody realizacji programu



Pobieranie 0.88 Mb.
Strona11/20
Data07.05.2016
Rozmiar0.88 Mb.
1   ...   7   8   9   10   11   12   13   14   ...   20

5.3. Metody realizacji programu

5.3.1. Założenia ogólne


W każdej populacji 3% dzieci cechuje niskorosłość, gdyż wysokość ciała tych dzieci znajduje się poniżej 3. centyla dla wieku kalendarzowego. W Polsce każdego roku ok. 200 000 dzieci „szuka” porady lekarza z powodu niedoboru wzrostu. U wszystkich tych dzieci powinny być wdrożone odpowiednie procedury diagnostyczne zmierzające do wyjaśnienia przyczyny niskorosłości. Wstępne, przesiewowe postępowanie umożliwia wyodrębnienie relatywnie małej grupy, u której należy wdrożyć stosowne procedury wysokospecjalistyczne zmierzające do potwierdzenia lub wykluczenia somatotropinowej niedoczynności przysadki, zespołu Turnera lub przewlekłej niewydolności nerek, jako przyczyny niskorosłości. Dopiero wnikliwe przeprowadzenie wielu, często kosztownych procedur diagnostycznych umożliwia wyodrębnienie stosunkowo małej grupy dzieci, które wymagają terapii hormonem wzrostu. Do leczenia hormonem wzrostu kwalifikuje się bowiem mniej niż 1% niskorosłych dzieci. Dlatego też tylko jednolity system, obowiązujący w całym kraju, umożliwia wyselekcjonowanie właściwych pacjentów do leczenia hormonem wzrostu.

Z uwagi na znaczną liczbę dzieci niskorosłych oraz możliwość nadużywania hormonu wzrostu do innych celów program wdrażania terapii hormonem wzrostu, a następnie monitorowania takiej terapii winien być koordynowany centralnie, przez specjalnie do tego celu powołany Zespół Koordynacyjny ds. Stosowania Hormonu Wzrostu, określany mianem Zespołu Koordynacyjnego.


5.3.2. Założenia centralnej koordynacji realizacji programu

5.3.2.1. Zadania Zespołu Koordynacyjnego ds. Stosowania Hormonu Wzrostu


Pierwszoplanowym zadaniem Zespołu Koordynacyjnego jest dostosowanie do aktualnych, światowych trendów odpowiednich procedur diagnostycznych niezbędnych dla przyznania hormonu wzrostu, a następnie wyodrębnienie spośród nadesłanych wniosków, wniosków takich dzieci, które spełniają kryteria (55):

  • somatotropinowej niedoczynności przysadki,

  • niskorosłości w przebiegu przewlekłej niewydolności nerek,

  • zespołu Turnera.

Kolejnym zadaniem Zespołu Koordynacyjnego jest wdrożenie, a następnie monitorowanie terapii z użyciem rekombinowanych preparatów hormonu wzrostu, z podjęciem decyzji co do wielkości dawki oraz terminu zakończenia leczenia.

Z uwagi na liczebność populacji dzieci niskorosłych, znaczne koszty leczenia hormonem wzrostu oraz możliwość wystąpienia objawów niepożądanych i powikłań takiej terapii podjęcie decyzji odnośnie wdrożenia terapii z użyciem hormonu wzrostu powinno następować kolegialnie, w grupie osób o największym zasobie wiedzy na ten temat. W skali kraju kryteria takie spełniać może jedynie zespół złożony z kierowników jednostek prowadzących, od szeregu lat, terapię z użyciem hormonu wzrostu, z udziałem przedstawiciela organu finansującego taką terapię, tj. przedstawiciela Ministerstwa Zdrowia oraz przedstawicieli stowarzyszeń rodziców dzieci niskorosłych, sprawujących społeczną kontrolę działań takiego zespołu. Tylko zespół taki, w porozumieniu z Departamentem Analiz i Systemów Finansowania Ochrony Zdrowia Ministerstwa Zdrowia może, jako jedyny w kraju, podejmować kolegialnie decyzję odnośnie wdrażania terapii hormonem wzrostu oraz jej zakończenia.

Centralne koordynowanie terapii hormonem wzrostu usprawni zatem realizację strategicznych decyzji związanych z terapią niskorosłych dzieci, podejmowanych przez Ministerstwo Zdrowia. Koordynowanie procedur związanych z terapią hormonem wzrostu, zgodnie z definicją wysokospecjalistycznych procedur, powinno zatem odbywać się centralnie za pośrednictwem Zespołu Koordynacyjnego ds. Stosowania Hormonu Wzrostu, współpracującego z Departamentem Analiz i Systemów Finansowania Ochrony Zdrowia Ministerstwa Zdrowia.

Centralna koordynacja wdrażania terapii hormonem wzrostu jest niezbędna również dlatego, iż istnieje szereg innych wskazań do stosowania preparatów hormonu wzrostu. Opisywane są ponadto przypadki stosowania hormonu wzrostu jako „środka dopingującego” podawanego sportowcom. Centralna koordynacja zapobiegnie zatem stosowaniu hormonu wzrostu w przypadkach nie spełniających kryteriów przyjętych dla procedur objętych refundacją tego leku.

Dlatego też zadania zawarte w programie Zespołu Koordynacyjnego dotyczyć winny przede wszystkim wskazań do leczenia dzieci i młodzieży z:


  • somatotropinową niedoczynnością przysadki,

  • zespołem Turnera,

  • przewlekłą niewydolnością nerek.

Z uwagi na poszerzające się wskazania do terapii hormonem wzrostu terapia preparatami hormonu wzrostu obejmować powinna również niektóre dzieci skrajnie niskorosłe z innych, aniżeli somatotropinowa niedoczynność przysadki, zespół Turnera, przewlekła niewydolność nerek, przyczyn, przede wszystkim dzieci niskorosłe urodzone z hipotrofią wewnątrzmaciczną oraz zespołem Prader-Willi (59, 60, 61). Kwalifikacja do terapii uwzględniać powinna jednak nie tylko kwestie społeczne, ale również możliwości finansowe państwa. Dlatego też Zespół Koordynacyjny ds. Stosowania Hormonu Wzrostu zobligowany jest przede wszystkim do zapewnienia terapii dzieci bezpośrednio objętych programem, tj. dzieci niskorosłych w następstwie somatotropinowej niedoczynności przysadki, zespołu Turnera i przewlekłej niewydolności nerek, a wdrożenie terapii niskorosłych dzieci z innych przyczyn następować może jedynie na indywidualny wniosek wtedy, gdy zaspokojone zostaną potrzeby dzieci bezpośrednio objętych programem, tj. dzieci z somatotropinową niedoczynnością przysadki, zespołem Turnera i przewlekłą niewydolnością nerek (55, 56, 57).

5.3.2.2. Cele koordynacji:


A) Ustalenie, a następnie ścisłe przestrzeganie jednolitych zasad diagnozowania dzieci obserwowanych w kierunku somatotropinowej niedoczynności przysadki, zespołu Turnera oraz niskorosłości w przebiegu przewlekłej niewydolności nerek. Bieżąca modyfikacja wskazań i przeciwwskazań do terapii hormonem wzrostu, w miarę uzyskiwania nowych danych ze światowej literatury przedmiotu. Z uwagi na nierzadko niejednoznaczne rozpoznanie ww. schorzeń oraz liczne, często specyficzne wskazania i przeciwwskazania (bezwzględne lub względne), każdy wniosek o przyznanie hormonu wzrostu rozpatrywany będzie kolegialnie na posiedzeniu Zespołu Koordynacyjnego, po uzyskaniu opinii niezależnego recenzenta (w załączeniu regulamin i skład osobowy Zespołu Koordynacyjnego ds. Stosowania Hormonu Wzrostu).

B) Przyjęcie zasady, iż stosowanie hormonu wzrostu uwzględniać powinno zarówno aspekty medyczne, jak i ekonomiczne, z uwzględnieniem zasad farmako-ekonomii. Oznacza to konieczność przyjęcia konsensusu między wyborem optymalnego okresu wdrożenia terapii, wielkością dawki oraz sposobem podawania leku, w zgodzie z przyznanymi środkami.

C) Przestrzeganie zasad Good Clinical Practice. Odnosi się to przede wszystkim do udzielania każdemu pacjentowi pełnej informacji odnośnie bezpieczeństwa terapii, możliwości wystąpienia powikłań i objawów niepożądanych. Działanie takie wymusza konieczność stałego monitorowania terapii. Obejmuje również stałą edukację i reedukację personelu oraz pacjentów, zarówno w zakresie przestrzegania zasad przechowywania leku, jak i jego stosowania. Koszty monitorowania stanowić powinny zatem jedną ze składowych zakupu oferowanego leku.

D) Podejmowanie działań zmierzających do wczesnego rozpoznawania schorzeń objętych terapią hormonem wzrostu oraz działań zmierzających do objęcia tych stanów leczeniem w możliwie najwcześniejszej fazie rozwoju osobniczego. Oznacza to m.in. przygotowanie ośrodków, którym przyznano realizację procedur związanych z terapią hormonem wzrostu do propagowania w ośrodkach o niższym stopniu referencyjności (lekarze pierwszego kontaktu oraz ośrodki I i II° referencyjności) działań zmierzających do prowadzenia badań przesiewowych, mających na celu wyjaśnienie przyczyny niskorosłości, na wcześniejszych aniżeli dotychczas etapach rozwoju osobniczego. Wczesne rozpoznanie choroby oraz wczesne wdrożenie odpowiedniej terapii ograniczy bowiem biologiczne (karłowatość) i społeczne (problemy emocjonalne związane z brakiem akceptacji dziecka w grupie rówieśniczej) skutki niskorosłości. Pacjent, u którego leczenie wdroży się zbyt późno nie uzyska bowiem w wieku szkolnym wzrostu odpowiadającego nawet dolnej granicy „normy”. Podjęte leczenie nie spełni zatem swojego biologicznego i społecznego zadania.

E) Ustalenie jednolitych zasad rozpoznawania jednostek chorobowych objętych terapią hormonem wzrostu refundowanym z budżetu państwa. Różnica w obrazie klinicznym między dzieckiem niskim, u którego leczenie hormonem wzrostu nie przyniesie oczekiwanego efektu a dzieckiem, u którego leczenie będzie skuteczne jest często nieznaczna. Dlatego też uchwycenie tych różnic wymaga zarówno dużego doświadczenia klinicznego, jak i posiadania odpowiedniej bazy diagnostycznej. Nawet przy przyjęciu prostej zasady, że leczeni są wszyscy pacjenci z somatotropinową niedoczynnością przysadki dobór pacjentów do leczenia jest trudny i wymaga dużego doświadczenia klinicznego. Z charakteru somatotropinowej niedoczynności przysadki wynika bowiem, że stopień niedoboru hormonu wzrostu jest różny, gdyż stanowi wartość ciągłą, od całkowitego braku wytwarzania hormonu wzrostu, np. w przypadku delecji genu kodującego hormon wzrostu, do nieznacznego obniżenia wydzielania tego hormonu, rozpoznawanego często jedynie na podstawie wieloletniej obserwacji chorego. Dlatego też mając do dyspozycji jedynie ograniczoną ilość hormonu wzrostu tylko zespół specjalistów, w sposób kolegialny, winien podejmować decyzje jakie kryteria należy przyjąć w indywidualnych przypadkach. Kryteria te muszą uwzględniać przy tym ilość pozostającego w dystrybucji hormonu wzrostu.

Nie do przyjęcia uproszczeniem jest zatem podejmowanie decyzji jedynie na podstawie pomiaru pojedynczych stężeń hormonu wzrostu w surowicy krwi, wyrażonych w nanogramach lub mikrojednostkach. Często bowiem hormon wzrostu wydzielany jest w prawidłowych ilościach po zastosowaniu odpowiedniej, farmakologicznej stymulacji, ale jego dobowe wydzielanie jest niedostateczne. Występuje to w przypadkach tzw. „neurosekrecyjnego zaburzenia wydzielania hormonu wzrostu”. W takiej sytuacji, dla zachowania odpowiedniego wzrastania dziecko winno otrzymać egzogennie podany hormon wzrostu, gdyż w przypadku jego nie podania dziecko pozostanie niskie lub wręcz karłowate. Tak więc decyzja odnośnie zastosowania hormonu wzrostu wymaga nie tylko dobrze wyposażonej bazy laboratoryjnej, ale także odpowiedniego doświadczenia klinicznego.

F) Ustalanie jednolitych zasad zakończenia terapii hormonem wzrostu, które ulegają modyfikacji w miarę pozyskiwania nowych danych z światowej literatury przedmiotu.

G) Niedopuszczenie do leczenia dzieci niskorosłych, u których stosowanie hormonu wzrostu nie przyniesie oczekiwanego efektu terapeutycznego, a szczególnie dzieci, u których brak jest medycznych wskazań do jego stosowania.

H) Podejmowanie działań logistycznych na rzecz ośrodków uprawnionych przez Ministerstwo Zdrowia do terapii hormonem wzrostu.

I) Współpraca z Departamentem Analiz i Systemów Finansowania Ochrony Zdrowia Ministerstwa Zdrowia w zakresie problematyki związanej z terapią hormonem wzrostu. Prowadzenie dla tego Departamentu baz danych leczonych pacjentów oraz opracowywanie okresowych sprawozdań.

Stosowany dotychczas jednolity program leczenia niskorosłości w przebiegu somatotropinowej niedoczynności przysadki, zespołu Turnera i przewlekłej niewydolności nerek umożliwia przyjęcie zunifikowanych metod diagnozowania tych schorzeń, co przyczynia się do wdrożenia terapii preparatami hormonu wzrostu jedynie u pacjentów wymagających takiej formy terapii (55, 57). Umożliwia także stosowanie jednolitych zasad monitorowania terapii, a poprzez centralny zakup leku znacznie obniża jej koszty.

Kontynuowanie takiej terapii w ramach jednolitego, ogólnopolskiego programu zapobiegnie zatem biologicznym i społecznym następstwom skrajnej niskorosłości spowodowanej nie leczeniem dzieci i młodzieży z somatotropinową niedoczynnością przysadki, zespołem Turnera i przewlekłą niewydolnością nerek. Jednolity program leczenia tych schorzeń winien przyczynić się również w przyszłości do objęcia terapią wszystkich dzieci tego wymagających, gdyż np. obecnie w całym kraju leczonych jest ok. 500 dziewcząt z zespołem Turnera, podczas gdy rzeczywista liczba dziewcząt z tym zespołem, wymagająca leczenia hormonem wzrostu szacowana jest na ok. 750 przypadków. Dlatego też w najbliższych latach należy dążyć do objęcia terapią hormonem wzrostu wszystkich dzieci z somatotropinową niedoczynnością przysadki, zespołem Turnera oraz niskorosłych dzieci z przewlekłą niewydolnością nerek, gdyż postępowanie takie wydatnie zmniejszy nie tylko liczbę osób niepełnosprawnych w naszej populacji, ale zmniejszy również koszty społeczne wynikające z konieczności przydzielania świadczeń społecznych bardzo młodym osobom, u których kalectwa można było uniknąć.

Z uwagi na poszerzające się wskazania do terapii hormonem wzrostu terapia preparatami hormonu wzrostu obejmować powinna również niektóre dzieci skrajnie niskorosłe z innych, aniżeli somatotropinowa niedoczynność przysadki, zespół Turnera, przewlekła niewydolność nerek, przyczyn, przede wszystkim dzieci urodzone z hipotrofią wewnątrzmaciczną oraz zespołem Prader-Willi (59, 60, 61). Kwalifikacja tych dzieci do terapii hormonem wzrostu uwzględniać powinna jednak nie tylko kwestie społeczne, ale również możliwości finansowe państwa. Dlatego też wdrożenie terapii u tych dzieci następować może jedynie na indywidualny wniosek tylko wtedy, gdy zaspokojone zostaną potrzeby dzieci bezpośrednio objętych programem, tj. dzieci z somatotropinową niedoczynnością przysadki, zespołem Turnera i przewlekłą niewydolnością nerek.

Z uwagi na zmieniające się trendy w zakresie wskazań i przeciwwskazań do terapii hormonem wzrostu zamieszczone w niniejszym programie ustalenia będą ulegały jednocześnie modyfikacji, w miarę uzyskiwania nowych danych ze światowej literatury przedmiotu.





1   ...   7   8   9   10   11   12   13   14   ...   20


©absta.pl 2019
wyślij wiadomość

    Strona główna